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LE DYSFONCTIONNEMENT DE LA GAINE DE MYÉLINE EST LA PRINCIPALE CAUSE DE MALADIES NERVEUSES PÉRIPHÉRIQUES
La neuropathie périphérique résulte de lésions des nerfs situés à l’extérieur du cerveau et de la moelle épinière (nerfs périphériques). Elle provoque souvent une faiblesse, un engourdissement et une douleur, généralement dans les mains et les pieds. Elle peut également affecter d’autres zones et fonctions corporelles, y compris la digestion, la miction et la circulation.
Votre système nerveux périphérique envoie des informations de votre cerveau et de votre moelle épinière (système nerveux central) au reste de votre corps. Les nerfs périphériques envoient également des informations sensorielles au système nerveux central.
Les causes de ces neuropathies sont des blessures traumatiques, des infections, des problèmes métaboliques, des causes héréditaires et l’exposition à des toxines. L’une des causes les plus courantes est le diabète.
Nerf myélinisé
Nerf démyélinisé
MALADIES DE CHARCOT-MARIE-TOOTH : NEUROPATHIES PÉRIPHÉRIQUES HÉRÉDITAIRES
Les maladies de Charcot-Marie-Tooth (CMT) sont des neuropathies périphériques héréditaires et parmi les plus courantes des maladies rares (1/2500). 80% de ces maladies sont des maladies démyélinisantes, dont la cause est la perte de gaine de myéline dans les nerfs périphériques.
Les principaux symptômes sont un déficit sensoriel (100% des cas), des déformations des extrémités des membres (80% des cas) qui nécessitent une chirurgie orthopédique lourde (30%). Aucune solution satisfaisante n’existe pour ces maladies pour le moment.
Des mutations dans plusieurs gènes peuvent conduire à des maladies CMT. Le type 1 et le type 4 sont des maladies démyélinisantes, tandis que le type 2 sont des maladies axonales. Un troisième type, IR-CMT sont des maladies avec un phénotype mixte. https://neuromuscular.wustl.edu/time/hmsn.html
Nervosave Therapeutics a mis en place une plateforme de thérapie génique pour les neuropathies périphériques démyélinisantes CMT1 et CMT4 : NVO-301
CMT 1A : UNE MALADIE DU NERF PÉRIPHÉRIQUE SÉVÈREMENT INVALIDANTE
La CMT1A représente 70 % des maladies CMT démyélinisantes et 50 % de toutes les maladies de la CMT.
- Prévalence : 1 à 5/10 000 – 2,5 millions de patients dans le monde.
- Incidence: 300-2000 nouveaux patients par an aux États-Unis.
- Apparition des symptômes : 12 ± 7 ans.
Les principaux symptômes sont un déficit sensoriel (100% des cas), des déformations des extrémités des membres (80% des cas) qui nécessitent une chirurgie orthopédique lourde (30%).
Aucune solution satisfaisante n’existe pour le moment.
Nervosave Therapeutics développe une thérapie génique pour CMT 1A : NVO-101. Cliquez ici pour voir notre pipeline Nervosave Therapeutics développe une thérapie génique pour CMT 1A : NVO-101. Cliquez ici pour voir notre pipeline
NEUROPATHIE PÉRIPHÉRIQUE DIABÉTIQUE : NPD
La NPD ou lésions nerveuses est l’une des causes les plus fréquentes de neuropathie du diabète de type 1 et 2. Environ 60% des patients développent une forme de lésion nerveuse très douloureuse. La neuropathie périphérique diabétique est une maladie progressive qui peut causer des douleurs brûlantes, des engourdissements et des picotements dans les mains et les pieds, chez les patients âgés d’environ 40 ans, souvent en surpoids, qui ont une pression artérielle élevée et des difficultés à gérer leur taux de sucre dans le sang.
La neuropathie périphérique diabétique implique la polyneuropathie pour environ 35 millions de personnes en Chine, en Europe et aux États-Unis. Neuropathie périphérique diabétique
Nervosave Therapeutics développera un programme innovant NVX 401 pour changer la vie des patients atteints de cette maladie. Cliquez ici pour voir notre pipeline
SYNDROME DE GUILLAIN-BARRÉ : SGB
Le syndrome de Guillain-Barré est une inflammation aiguë des nerfs périphériquesqui touche jusqu’à 100 000 personnes aux États-Unis et en Europe. La maladie survient chez les deux sexes de tous âges mais de préférence chez les hommes (environ 1,5 fois plus souvent que les femmes). Orphanet
La maladie a deux causes principales : la majorité des cas résulte d’une dégénérescence aiguë de la gaine de myéline (PDIA, Polyneuropathie démyélinisante inflammatoire aiguë) tandis qu’une minorité des cas résulte d’une attaque du système immunitaire contre les axones (NAMA, Neuropathie axonale motrice aiguë). Environ 90% des cas de SGB en Europe et en Amérique du Nord sont des PDIA. Une maladie infectieuse (principalement une infection à Campylobacter jejuni, mais récemment des infections par le virus Zika ou le VIRUS SARS2 ont été suspectées) précède souvent l’apparition d’une faiblesse des membres. SGB – PDIA provoque une faiblesse musculaire rapidement progressive qui peut provoquer une paralysie neuromusculaire aiguë, des picotements, des engourdissements, des douleurs intenses et des crampes. D’autres sites comme les voies respiratoires, la déglutition, les muscles oculaires peuvent être impliqués: environ 20% des patients ont besoin d’une ventilation mécanique. D’autres manifestations comme les arythmies cardiaques, l’hyper/hypotension et la dysmotilité gastrique) peuvent également survenir. Après une récupération assez longue, de nombreux patients souffrent de symptômes résiduels tels que faiblesse, troubles sensoriels, fatigue ou douleur.
Le traitement NERVOSAVE THERAPEUTICS, NVX-401, vise à la fois à ralentir et à bloquer rapidement la progression de la maladie et à réduire le temps de récupération et les séquelles. . Cliquez ici pour voir notre pipeline
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