Notre science

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La thérapie génique de Nervosave Therapeutics

Nous avons développé une thérapie génique à base de virus thérapeutique AAV permettant une myélinisation correcte des nerfs et un maintien à long terme de la gaine de myéline. Afin de prévenir et de corriger les principaux symptômes des maladies CMT démyélinisantes, le virus thérapeutique est injecté localement dans les nerfs des jambes et des bras grâce à des techniques déjà établies pour les anesthésies loco-régionales. La thérapie génique à base d'AAV est un traitement conçu pour être sûr et permanent.

Prévention de la maladie CMT1A chez les jeunes patients

Nous ciblons principalement les patients diagnostiqués le plus tôt possible, la thérapie de Nervosave Therapeutics étant particulièrement efficace pour ces malades. La cible secondaire comprend aussi bien les enfants et adultes présentant des symptômes précoces de la maladie. Notre traitement pourra ralentir ou stopper son évolution et éventuellement faire régresser les symptômes grâce aux exceptionnelles capacités de régénération des nerfs périphériques.

La thérapie proposée par Nervosave Therapeutics est la première de sa catégorie pour la pathologie CMT1A. Elle offre les bénéfices les plus importants et les plus persistants lorsqu'elle est testée dans le modèle rat de la maladie. Les technologies à base de virus AAV ont déjà fait leurs preuves dans des thérapies géniques déjà proposées aux patients pour d'autres pathologies comme la sclérose amyotrophique spinale et les rétinites pigmentaires. La voie d'administration locale permet une thérapie plus sûre et plus efficace, et c'est une pratique largement éprouvée par les anesthésistes.

Données précliniques

Les données précliniques de Nervosave therapeutics montrent que l’AAV infecte efficacement et spécifiquement les cellules cibles après une injection locale dans les nerfs (Gautier et al, 2021). La biodistribution du virus est principalement limitée aux nerfs injectés. Les études font également état d’une réponse immunitaire relativement limitée.

Le traitement corrige les défauts moléculaires et cellulaires, maintient une vitesse de conduction nerveuse rapide et empêche l'apparition des symptômes moteurs et sensoriels chez les rats souffrant de CMT1A (Gautier et al, 2021).

L'absence d'effets néfastes de l'AAV et de la voie d'injection intranerveuse a été étudiée avec succès chez les singes.

Nervosave Therapeutics cherche activement à développer de nouveaux biomarqueurs pour optimiser les critères d’efficacité lors des essais cliniques.

Une thérapie génique de nouvelle génération pour les maladies CMT

Nervosave Therapeutics développe une nouvelle thérapie génique basée sur l’AAV pour l'ensemble des maladies CMT démyélinisantes. La technologie exploite la découverte des mécanismes moléculaires précoces se produisant lors de la dégénérescence de la gaine de myéline. La thérapie génique NVO-301 de Nervosave Therapeutics bloque la démyélinisation dans les cellules de Schwann pour prévenir la dégénérescence de la gaine de myéline. Cette technologie a une application potentielle dans toutes les maladies de Charcot-Marie-Tooth démyélinisantes, même les plus rares.

Composés anti-démyélinisants révolutionnaires pour prévenir la démyélinisation des nerfs périphériques dans le DPN et le SGB

NVX-401 est la solution de Nervosave Therapeutics pour lutter contre la neuropathie périphérique diabétique et le syndrome de Guillain-Barré. Cette solution à base de peptides est idéale pour traiter les maladies démyélinisantes non génétiques grâce à une administration systémique locale, rapide et contrôlée dans le temps.

Cette approche systémique pour les neuropathies périphériques communes est le complément parfait à la thérapie génique locale que Nervosave Therapeutics développe pour les maladies génétiques.