Notre science
La thérapie génique de Nervosave Therapeutics
We developped an AAV-based gene therapy to allow correct myelination and long term maintenance of the myelin sheath. In order to prevent and correct demyelinating CMT diseases main symptoms, the therapeutic vector is injected locally in nerves of legs and arms through techniques established for regional anesthesia. Gene therapy is a safe and life-long cure.
Prévention de la maladie CMT1A chez les jeunes patients
We primarily target patients at the onset of the disease, as Nervosave’s therapy is particularly efficient on this segment. The secondary target includes children patients at the onset also and all adult patients with mild symptoms to slow the disease down and to reverse symptoms thank to the regenerative capacities of peripheral nerves.
La thérapie proposée par Nervosave Therapeutics est la première de sa catégorie pour la pathologie CMT1A. Elle offre les bénéfices les plus importants et les plus persistants lorsqu'elle est testée dans le modèle rat de la maladie. Les technologies à base de virus AAV ont déjà fait leurs preuves dans des thérapies géniques déjà proposées aux patients pour d'autres pathologies comme la sclérose amyotrophique spinale et les rétinites pigmentaires. La voie d'administration locale permet une thérapie plus sûre et plus efficace, et c'est une pratique largement éprouvée par les anesthésistes.
Données précliniques
Les données précliniques de Nervosave therapeutics montrent que l’AAV infecte efficacement et spécifiquement les cellules cibles après une injection locale dans les nerfs (Gautier et al, 2021). La biodistribution du virus est principalement limitée aux nerfs injectés. Les études font également état d’une réponse immunitaire relativement limitée.
Le traitement corrige les défauts moléculaires et cellulaires, maintient une vitesse de conduction nerveuse rapide et empêche l'apparition des symptômes moteurs et sensoriels chez les rats souffrant de CMT1A (Gautier et al, 2021).
L'absence d'effets néfastes de l'AAV et de la voie d'injection intranerveuse a été étudiée avec succès chez les singes.
Nervosave Therapeutics cherche activement à développer de nouveaux biomarqueurs pour optimiser les critères d’efficacité lors des essais cliniques.
Une thérapie génique de nouvelle génération pour les maladies CMT
Nervosave Therapeutics développe une nouvelle thérapie génique basée sur l’AAV pour l'ensemble des maladies CMT démyélinisantes. La technologie exploite la découverte des mécanismes moléculaires précoces se produisant lors de la dégénérescence de la gaine de myéline. La thérapie génique NVO-301 de Nervosave Therapeutics bloque la démyélinisation dans les cellules de Schwann pour prévenir la dégénérescence de la gaine de myéline. Cette technologie a une application potentielle dans toutes les maladies de Charcot-Marie-Tooth démyélinisantes, même les plus rares.
Composés anti-démyélinisants révolutionnaires pour prévenir la démyélinisation des nerfs périphériques dans le DPN et le SGB
NVX-401 est la solution de Nervosave Therapeutics pour lutter contre la neuropathie périphérique diabétique et le syndrome de Guillain-Barré. Cette solution à base de peptides est idéale pour traiter les maladies démyélinisantes non génétiques grâce à une administration systémique locale, rapide et contrôlée dans le temps.
Cette approche systémique pour les neuropathies périphériques communes est le complément parfait à la thérapie génique locale que Nervosave Therapeutics développe pour les maladies génétiques.